近日,美国卫生监管机构的一个独立咨询专家小组说,日本制药商卫材有限公司的地西他滨(Dacogen达珂)并没有显示出治疗一种血液肿瘤的良好的风险效益特点。

白血病是一类造血干细胞异常的克隆性恶性疾病。其克隆中的白血病细胞失去进一步分化成熟的能力而停滞在细胞发育的不同阶段。在骨髓和其他造血组织中白血病细胞大量增生积聚并浸润其他器官和组织,同时使正常造血受抑制,临床表现为贫血、出血、感染及各器官浸润症状。

美国食品药品监督管理局(FDA)的独立专家小组以10比3的投票否决了该药这一用途,并表达了对该药治疗急性髓细胞白血病时的生存利益的关注。一名小组成员投了弃权票。专家组认为地西他滨(Dacogen达珂)在治疗化疗已不再起作用的65岁及以上患者。并表示地西他滨(Dacogen达珂)的临床试验没有达到改善整体存活率的试验目标。

然而有趣的是,地西他滨(Dacogen达珂)已被批准用于治疗骨髓增生异常综合征,这是一组骨髓造血被破坏的疾病。