囊肿性纤维化(Cystic fibrosis)囊肿性纤维化是遗传疾病，目前仍未有治疗的方法。囊肿性纤维化可能会影响身体多处，其中以肺部和消化系统所受的影响最为严重。

最近，美国食品药监局（FDA）批准Vertex医药公司的Kalydeco用于治疗囊肿性纤维化疾病（CF）。此次批准应用的对象是，拥有特异G551D基因变异的六岁及六岁以上的CF患者。主要是因为通过两个48周的在213名CF患者身上进行的研究显示，Kalydeco能够显著持续改善患者肺功能。

业内人事表示，Kalydeco是一种非常好的治疗药。独特且互利的合作关系使得Kalydeco能够顺利获批，而对于参与研究的公司而言，也给他们提供了一种很好的模式。

FDA专家指出，Kalydeco药片要和富含脂肪的食物一块服用，一天两次。这是一种突破性的治疗CF的药物，因为现有的治疗方法只能缓解症状。