甲状腺髓样癌是一种很罕见的疾病，在过去20年的调查中，这种病伴有预后不良症状，以及在临床上病人的疾病并没有实质性地改变。近日，欧盟批准阿斯利康的治疗甲状腺髓样癌（MTC）的新药Caprelsa上市。

Caprelsa是一种口服的激酶抑制剂，主要用治疗晚期或者转移性甲状腺髓样癌患者，这些患者都不能再通过手术切除局部肿瘤。欧洲药品局通过三个月的审定，对于Caprelsa口服酶抑制剂持肯定态度，使得其成为第一种获批用于治疗MTC的药物。

Caprelsa新药的研发经过了三期临床试验，临床试验共招募了331名MTC晚期患者（占到了甲状腺癌的5%到10%），这些患者的肿瘤已经到了晚期并且已经扩散到了身体的其他器官。试验结果表明，相比使用安慰剂，Caprelsa在降低疾病发展的风险方面，有明显的降低效果，比例为54%。正如凡德他尼（Zactima）一样，Caprelsa的获批之路也是非常不容易的。

Caprelsa起初是用于治疗晚期非小细胞肺癌，这家英国瑞士合资公司于2009年撤销了Caprelsa的上市申请，主要因为用它治疗患者整体存活率不是很高。Caprelsa已经在去年四月份获得了美国食品药监局（FDA）批准。