世界首二例接受基因治疗的乙型血友病患者刘氏两 兄弟在经过6 年治疗后，最近从北方专程来长海医院体 检，经过孟沛霖教授等专家的全面检查证实，两兄弟身 体状况良好，也未发现与基因治疗相关的副作用或并发 症。这是迄今为止世界上唯一进行基因治疗的血友病病 例，此项研究成果日前获国家发明二等奖。

过去，乙型血友病只能通过频繁输血或血制品补充 血液中的凝血成分，但疗效短，费用高，且面临输血引 起肝炎等病毒感染的威胁。由国家“8 6 3 ”高科技发 展计划资助的“血友病乙基治疗”课题，采用基因转移 技术，试图从根本上恢复患者的凝血功能。科学家和血 液病专家首先对取自患者皮肤的成纤维细胞进行体外培 养，同时把能够产生凝血因子的正常基因装入载体，再 将载体转入培养的细胞，使之大量繁殖。最后，用胶原 包埋这些细胞在人体内，使之不断产生凝血因子，形成 正常的凝血功能。

据介绍，1 9 9 1 年以来，先后有4 位41 5 岁 男孩在长海医院接受此项新技术治疗，病情大为改善， 两年内体内凝血因子浓度成倍提高。

我国是世界上第二个进行基因治疗临床研究的国家 ，如何将转基因细胞导入患者体内，是实现临床治疗的 关键问题之一。长海医院从实用、方便、安全的角度， 首创了细胞胶原悬液皮下注射的新方法，是一个成功的 创造。这一研究已引起国内外同行的广泛关注。